(SeaPRwire) – Pengawas perubatan United Kingdom telah memberi kelulusan kepada rawatan gen terapi pertama di dunia untuk penyakit sel sabit, yang boleh memberi bantuan kepada ribuan orang dengan penyakit menyakitkan ini di UK.
Dalam kenyataan pada Khamis, Agensi Kawal Selia Perubatan dan Kesihatan (MHRA) mengumumkan bahawa ia telah meluluskan Casgevy, ubat pertama yang diluluskan menggunakan alat penyunting gen CRISPR, yang membawa penciptanya Hadiah Nobel.
Agensi itu meluluskan rawatan itu untuk pesakit dengan penyakit sel sabit dan talasemia yang berusia 12 tahun ke atas. Casgevy dihasilkan oleh Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. dan CRISPR Therapeutics. Setakat ini, hanya pemindahan sumsum tulang belakang, prosedur yang sangat sukar yang datang dengan kesan sampingan yang sangat buruk, adalah rawatan jangka panjang yang berkesan.
“Masa depan rawatan mengubah hidup bergantung kepada teknologi berasaskan CRISPR,” kata Dr. Helen O’Neill dari University College London.
“Penggunaan perkataan ‘penawar’ berkaitan dengan penyakit sel sabit atau talasemia sehingga kini tidak serasi,” katanya dalam kenyataan, memanggil kelulusan MHRA untuk rawatan gen “satu detik bersejarah positif.”
Kedua-dua penyakit sel sabit dan talasemia disebabkan oleh kesilapan dalam gen yang membawa hemoglobin, protein dalam sel-sel merah darah yang membawa oksigen.
Bagi mereka dengan sel sabit – yang biasanya kerap ditemui pada orang berketurunan Afrika atau Caribbean – satu mutasi genetik menyebabkan sel-sel itu menjadi berbentuk sabit, yang boleh menghalang aliran darah dan menyebabkan kesakitan yang amat teruk, kerosakan organ, strok dan masalah lain.
Bagi mereka dengan talasemia, mutasi genetik boleh menyebabkan anemia yang teruk. Pesakit biasanya memerlukan pemindahan darah setiap beberapa minggu, dan suntikan dan ubat seumur hidup. Talasemia terutamanya menjejaskan orang Asia Selatan, Asia Tenggara dan keturunan Timur Tengah.
Rawatan baharu, Casgevy, berfungsi dengan menyasarkan gen yang menimbulkan masalah dalam sel-sel sumsum tulang belakang pesakit supaya badan boleh menghasilkan hemoglobin yang berfungsi dengan sempurna.
Pesakit terlebih dahulu menerima rawatan kemoterapi, sebelum doktor mengambil sel-sel sumsum tulang daripada pesakit dan menggunakan teknik penyuntingan gen di makmal untuk membaiki gen. Sel-sel kemudiannya dimasukkan semula ke dalam pesakit untuk rawatan kekal. Pesakit perlu dirawat di hospital sekurang-kurangnya dua kali – sekali untuk mengumpul sel-sel sumsum dan kemudian untuk menerima sel-sel yang diubahsuai.
Pengawas Britain menyatakan keputusannya untuk memberi kelulusan terapi gen untuk penyakit sel sabit berdasarkan kajian ke atas 29 pesakit, daripada mana 28 melaporkan tiada masalah kesakitan yang teruk selama setahun selepas dirawat.
Rawatan terapi gen boleh menelan kos jutaan dolar dan pakar telah sebelum ini menimbulkan kebimbangan bahawa ia mungkin terus berada di luar jangkauan mereka yang paling memerlukannya.
Tahun lepas, Britain meluluskan rawatan gen untuk gangguan genetik membawa maut yang mempunyai harga senarai £2.8 juta ($3.5 juta). NHS England merundingkan potongan rahsia yang besar untuk membuatnya tersedia untuk pesakit layak.
Vertex Pharmaceuticals menyatakan ia belum menetapkan harga untuk rawatan di Britain dan sedang bekerja dengan pihak berkuasa kesihatan “untuk menjamin pembelian balik dan akses bagi pesakit layak secepat mungkin.”
Di Amerika Syarikat, Vertex belum menetapkan harga berpotensi untuk rawatan ini, tetapi laporan oleh institusi bukan untung Institute for Clinical and Economic Review menyatakan harga sehingga kira-kira $2 juta akan berpatutan. Berbanding dengan itu, kajian menunjukkan perbelanjaan perubatan untuk rawatan sel sabit semasa, dari lahir hingga umur 65 tahun, berjumlah kira-kira $1.6 juta untuk wanita dan $1.7 juta untuk lelaki.
Ubat-ubatan dan rawatan di Britain perlu disyorkan oleh pengawas kerajaan sebelum dibuat tersedia secara percuma kepada pesakit dalam sistem kesihatan negara.
Casgevy kini sedang dinilai oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat; agensi itu dijangka membuat keputusan awal bulan depan sebelum mempertimbangkan lagi satu rawatan gen penyakit sel sabit.
Berjuta-juta orang di seluruh dunia, termasuk kira-kira 100,000 di AS, menghidapi penyakit sel sabit. Ia berasal dari tempat di mana malaria biasa atau pernah wujud, seperti Afrika dan India, dan juga lebih kerap ditemui pada orang , seperti orang Afrika, Timur Tengah dan keturunan India. Ahli sains percaya menjadi pembawa trait sel sabit
AP Science Writer Laura Ungar di Louisville, Kentucky menyumbang kepada laporan ini.
Jabatan Sains dan Kesihatan Associated Press menerima sokongan daripada Kumpulan Media Sains dan Pendidikan Howard Hughes Medical Institute. AP bertanggungjawab sepenuhnya terhadap semua kandungan.
Artikel ini disediakan oleh pembekal kandungan pihak ketiga. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) tidak memberi sebarang waranti atau perwakilan berkaitan dengannya.
Sektor: Top Story, Berita Harian
SeaPRwire menyediakan perkhidmatan pengedaran siaran akhbar kepada pelanggan global dalam pelbagai bahasa(Hong Kong: AsiaExcite, TIHongKong; Singapore: SingdaoTimes, SingaporeEra, AsiaEase; Thailand: THNewson, THNewswire; Indonesia: IDNewsZone, LiveBerita; Philippines: PHTune, PHHit, PHBizNews; Malaysia: DataDurian, PressMalaysia; Vietnam: VNWindow, PressVN; Arab: DubaiLite, HunaTimes; Taiwan: EAStory, TaiwanPR; Germany: NachMedia, dePresseNow)